יועצים למנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הביעו תמיכה בשימוש ב- Teplizumab לדחיית התקדמות מטופלים בסיכון לסוכרת מסוג 1. פאנל המומחים הצביע ברוב של 10 תומכים לעומת 7 מתנגדים לטובת הטיפול וכי יתרונות התרופה גוברים על הסיכונים הכרוכים בטיפול.
המומחים מסבירים כי במידה ו- Teplizumab תאושר לשימוש, אזי מדובר יהיה בטיפול ראשון מסוגו כנגד סוכרת מסוג 1. Teplizumab הינו נוגדן חד-שבטי הומאני המכוון כנגד CD3, אשר ניתן בעירוי יחיד במשך 14 ימים. התכשיר פועל על תאי T והשבת הסבילות האימונית.
התרופה הוגשה לאישור בעקבות שממצאי מחקר TrialNet10 אשר התמקד במשתתפים בסיכון לסוכרת מסוג 1 ומחקרים נוספים שבחנו את Teplizumab בחולים עם סוכרת מסוג 1 להערכת הבטיחות של הטיפול וההשפעה על רמות C-Peptide כסמן לאובדן תאי ביתא.
מחקר TN-10 הדגים ירידה יחסית של 59% בסיכון להתפתחות סוכרת מסוג 1 עם Teplizumab לעומת פלסבו, עם חציון זמן עד לאבחנה של 48.4 ו-24.4 חודשים, בהתאמה. המחקר כלל משתתפים בגילאי 8-45 שנים עם סוכרת מסוג 1 בשלב קדם-קליני, אשר הוגדר בנוכחות לפחות שני נוגדנים עצמיים כנגד תאי ביתא אך ללא תסמינים גליקמיים של המחלה. לכל המשתתפים היו קרובי משפחה עם סוכרת מסוג 1.
אחרים טענו כי העדויות אינן מוצקות דיו בכדי לקבוע כי לטיפול יש תועלת במקרים אלו. לא מדובר במחלה נדירה אשר קשה לבחון את הטיפולים כנגדה ולמרות זאת, מחקר TN-10 כלל רק 44 חולים שנחשפו ל- Teplizumab. למרות שהיו 750 משתתפים שנחשפו לתרופה במחקרים אחרים, מדובר היה באוכלוסיה שונה של משתתפים עם אבחנה קלינית.
מממצאי המחקר עלה שיעור אירועים חריגים חמורים של 16% עם טיפול ב- Teplizumab לעומת 3% בזרוע הפלסבו. מרבית החולים פיתחו לימפופניה ולויקופניה זמניות, אך 0.6% פיתחו תסמונת שחרור ציטוקינים חמורה וכן נרשמה עליה במקרי חמצת סוכרתית (2.3% לעומת 0.4%).
מנהל המזון והתרופות האמריקאי אינו מחויב לקבל את ההמלצה של ועידת המומחים, אם כי לרוב כך נעשה. עם זאת, חלוקת קולות לרוב מתפרשת כהעדר המלצה בעד או נגד הטיפול.
מתוך הודעת ה-FDA
