הנוגדן החד שבטי אנטי-CD3 – teplizumab-mzwv אושר לאחרונה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) לעיכוב הופעת סוכרת מסוג 1 במטופלים בני 8 שנים ומעלה בסיכון גבוה

הנוגדן החד שבטי אנטי-CD3 – teplizumab-mzwv אושר לאחרונה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) לעיכוב הופעת סוכרת קלינית מסוג 1 בקרב מטופלים בני 8 שנים ומעלה שנמצאים בסיכון גבוה לפתח את המחלה. התרופה, המפריעה להרס אוטואימוני בתיווך תאי T של תאי בטא בלבלב, היא הטיפול הראשון שמשנה את המחלה ומעכב התקדמות סוכרת מסוג 1. הטיפול ניתן בעירוי תוך ורידי פעם ביום במשך 14 ימים רצופים. ההתוויה הספציפית היא “לדחות את הופעת סוכרת סוג 1 במבוגרים וילדים בני 8 שנים ומעלה הסובלים כיום מסוכרת שלב 2 סוג 1”, כך בדיווח ל-Medscape. בדרגות סוכרת מסוג 1, שאומצו ב-2015, שלב 1 מוגדר כנוכחות של אוטואימוניות של תאי בטא עם נורמוגליקמיה, שלב 2 הוא אוטואימוניות של תאי בטא עם דיסגליקמיה, אך ללא תסמינים, ושלב 3 הוא תחילתה של סוכרת סוג 1 סימפטומטית. סוכרת שלב 2 מסוג 1 קשורה לסיכון של כמעט 100% לכל החיים להתקדמות לסוכרת קלינית (שלב 3).

בשנת 2019, מחקר בפאזה 2, אקראי, מבוקר פלצבו, שכלל 76 ילדים ומבוגרים בסיכון מגיל 8 שנים ומעלה, הראה שטיפול בודד בן 14 יום של עירוי יומי תוך ורידי של teplizumab ב-44 חולים הביא לחציון משמעותי של שנתיים עיכוב להופעת סוכרת קלינית מסוג 1 בהשוואה ל-32 שקיבלו פלצבו. נתונים משמעותיים אלה הוצגו ביוני 2019 בפגישה השנתית של ADA ופורסמו בו זמנית ב-New England Journal of Medicine. נתונים של שלוש שנים הוצגו ביוני 2020 במפגש השנתי של ADA ופורסמו במרץ 2021 ב-Science Translational Medicine. במעקב חציוני של 923 ימים, 50% מאלה שהוקצו אקראית ל-teplizumab נותרו ללא סוכרת, בהשוואה ל-22% בלבד מאלה שקיבלו עירוי פלצבו (יחס סיכון, 0.457; P = .01). בנוסף, לקבוצת ה-teplizumab היה אזור C-peptide ממוצע גדול יותר מתחת לעקומה בהשוואה לפלסבו, מה שמשקף תפקוד משופר של תאי בטא (1.96 לעומת 1.68 pmol/mL; P = .006).

לכתבה ב–Medscape

להודעת ה–FDA

https://www.e-med.co.il/indications/diabetes/2022/11/20/548235/