מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) סירב לאשר את הנוגדן החד-שבטי המכוון כנגד CD3, Teplizumab, לדחיית הופעת סוכרת מסוג 1 במטופלים בסיכון להתפתחות המחלה, זאת למרות תמיכה של רוב דחוק של 10 תומכים לעומת 7 מתנגדים לאישור התרופה באחת הוועדות המייעצות לסוכנות.
הטיפול ב- Teplizumab הינו אחד ממספר תכשירים אפשריים העשויים לשנות את מהלך המחלה של סוכרת מסוג 1 כאשר ניתן בשלב מוקדם לאחר האבחנה או למטופלים ללא-תסמינים עם נוגדנים עצמיים בסיכון-גבוה. מהנתונים בשלב 2 עולה כי 14 ימי טיפול בעירוי Teplizumab דחו הופעת סוכרת מסוג 1 בשנתיים בקרובי משפחה בסיכון גבוה של חולים עם סוכרת מסוג 1. הממצאים פורסמו תחילה בכנס ה-ADA בשנת 2019 ובו-זמנית פורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine.
לפי חברת התרופות, מנהל המזון והתרופות האמריקאי לא ציין נתונים חסרים באשר ליעילות והבטיחות שהוגשו לסוכנות לרישום הטיפול התרופתי. במקום זאת, נראה כי שורש הבעיה בחששות של הסוכנות מהבדלים בין המוצר שהוגש לאישור לשימוש מסחרי ובין התכשיר אשר שימש באופן היסטוריה במחקרים קליניים שהתבססו על המרכיב העיקרי בתרופה שפותח על-ידי חברת אלי לילי לפני למעלה מעשור. עם זאת, התכשיר שהיה מיועד להיות מסחרי לא היה דומה לתכשיר שפותח לשימוש במחקרים קליניים, כך על-פי מכתב מטעם המנהל המזון והתרופות האמריקאי.
בחברת התרופות מצפים לקבלת נתונים מתת-מחקר בחולים שקיבלו 12 ימי טיפול במחקר PROTECT הנמשך בימים אלו וכולל חולים עם אבחנה חדשה של סוכרת מסוג 1, כאשר הם מקווים כי הממצאים יסייעו להקל על חששות הסוכנות. לאחר בחינת התוצאות מתת המחקר, החברה תקבע אם להגיש את הנתונים הללו להערכה ע"י הסוכנות.
במכתב התגובה המלא של מנהל המזון והתרופות האמריקאי דווח עוד על סוגיות נוספות הנוגעות לאיכות המוצר, כאשר בחברת התרופות מאמינים כי ביכולתם לתת מענה לשאלות אלו כעת או בעתיד הקרוב.
מתוך הודעת ה-FDA
